시애틀 혁신 뇌전증 아이들에게 새 희망 선물…
시애틀 앨런 연구소의 연구팀과 시애틀 아동 연구소의 연구원들은 드라벳 증후군의 참화에 직면한 가정에 희망을 주고 있습니다.
시애틀 – 시애틀에서 획기적인 유전자 치료법이 개발되면 언젠가 쇠약해지는 형태의 뇌전증으로 고통받는 어린이들의 생명을 구할 수 있을 것입니다. 앨런 뇌과학연구소에서 진행되는 이 연구는 아동 발달을 파괴하는 심각한 형태의 뇌전증인 드라벳 증후군과 싸우는 가족들에게 새로운 희망을 제공합니다.
드라벳 증후군은 보통 생후 첫해에 시작되며, 심각한 형태의 뇌전증으로, 종종 아이들이 잠을 자는 동안 심각한 발달 장애를 일으키거나 심지어 사망에 이를 수 있습니다.
앨런 연구소의 수석 과학자인 존 미치는 “심각하고 장기적이며 쇠약해집니다. 사실, 이는 너무 심각해서 최대 10-20%의 어린이들이 실제로 생존하지 못할 것입니다.”라고 설명합니다
우리가 아는 것:
현재 드라벳 증후군의 치료법은 주로 경구용 약물과 관련이 있지만 심각한 부작용이 있어 뇌 전체에 영향을 미칠 수 있습니다. “이것은 오늘날 신경학에서 약물 개발이 이루어지는 방식에 대한 핵심 제한 사항입니다. 여기서 개발 중인 것과 같은 새로운 기술은 바늘을 움직일 수 있는 잠재적인 영향력이 매우 큽니다.”라고 Mich는 말합니다.
쥐를 대상으로 테스트한 새로운 유전자 치료법이 부작용 없이 장기적으로 회복되는 놀라운 결과를 보여주었습니다. 이 유전자 치료법은 뇌에 직접 주사하는 침습적 시술이지만 한 번만 시행하여 영향을 받은 부위를 표적으로 삼습니다.
부조사관 겸 프로젝트 책임자인 보아즈 레비는 이 연구를 자신의 경력에서 “가장 흥미로운 프로젝트”라고 설명하며, “이 질병을 완전히 구제할 수 있는 이보다 더 좋은 결과를 기대할 수 없었습니다.”라고 덧붙였습니다
시애틀 혁신 뇌전증 아이들에게 새 희망 선물
최근 사이언스 번역 의학에 발표된 이 수년간의 연구 프로젝트는 상당한 과학적 성공을 거두었습니다. 이제 앨런 연구소의 연구팀은 궁극적으로 임상시험을 시작하는 것을 목표로 이 유전자 치료법을 다음 단계로 끌어올릴 준비를 하고 있습니다.
“매우 긴 여정입니다. 우리는 최선의 길을 설계하는 데 도움이 되는 환자 옹호 단체인 가족과 소통하려고 노력하고 있습니다. 왜냐하면 이것이 치료법이 되어야 하고 환자 커뮤니티에 도달할 수 있다고 믿기 때문입니다.”라고 Levi는 말합니다.
시애틀에서 일어나고 있는 획기적인 사건은 곧 지역 사회뿐만 아니라 전 세계에 긍정적인 파급 효과를 가져올 수 있습니다. 연구자와 가족 모두 이 유전자 치료법이 전 세계적으로 삶을 바꿀 수 있을 것으로 낙관하고 있습니다. 이 과학과 혁신의 이야기는 드라벳 증후군과 싸우는 어린이에게 생명을 구하는 치료법을 제공하는 데 한 걸음 더 가까워졌습니다.
출처: 이 이야기의 정보
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